Capacitatea cercetătorilor de la Institutul Național de Alergii și Boli Infecțioase și de la spitalul Mass General, din Statele Unite, de a optimiza editarea genetică în celulele stem ar putea servi drept model pentru tratamentul altor boli rare.
Editarea genetică deschide calea către primul studiu clinic la om pentru o boală genetică rară

